희귀 유전성 피부질환 치료제 개발은 환자 기반 질환 모델을 확보하고 연구 결과의 재현성을 검증하기 위해 국내외 기관 간 협력이 중요하다. 유전자치료제는 후보물질의 생산공정과 분석법을 확립하고 효능·안전성 데이터를 여러 연구환경에서 확인하는 과정도 필요하다. 환자 유래 세포로 만든 3차원 피부모델은 실제 질환의 특성을 반영해 후보물질을 평가하는 비임상 도구로 활용된다. 제테마 자회사 그로젠바이오가 유럽 표피박리증 연구기관 및 한양대의료원과 이영양성 표피박리증 유전자치료제 후보물질 ‘GT102’의 공동개발에 나선다.
그로젠바이오는 중소벤처기업부가 지원하는 ‘2026년 글로벌협력형 R&D 자유공모형 사업’에 최종 선정됐다. 글로벌협력형 R&D는 국내 기술기업과 해외 연구기관의 공동 연구개발을 지원해 기술사업화와 해외 진출 가능성을 높이는 사업이다. 선정 과제는 ‘포미바이러스 기반 희귀질환 유전자치료제 플랫폼 및 비임상 검증을 위한 글로벌협력형 전주기 기술개발’이다.
연구는 2026년 7월부터 2029년 6월까지 36개월간 진행되며 정부 연구개발비는 총 15억 원이다. 그로젠바이오가 주관연구기관을 맡고 이윤재 리더가 연구책임자로 참여한다. 한양대학교 산학협력단 이현주 교수팀은 위탁연구기관, 유럽의 표피박리증 전문 연구기관 EBRI는 국제공동연구기관으로 합류한다.
그로젠바이오가 EBRI·한양대의료원과 포미바이러스 기반 이영양성 표피박리증 유전자치료제 후보물질 ‘GT102’의 비임상 개발을 추진한다. (자료 제공: 그로젠바이오)
환자 유래 3D 인공피부로 독립 평가…국내 연구와 교차검증
이영양성 표피박리증은 COL7A1 유전자 이상으로 피부를 구성하는 COL7 단백질의 기능이 저하돼 반복적인 상처와 통증이 나타나는 희귀질환이다. GT102는 기능성 COL7A1 유전자를 피부세포에 전달해 COL7 단백질 발현을 회복하는 것을 목표로 개발 중인 후보물질이다.
유전자 전달에는 포미바이러스 벡터를 활용한다. 그로젠바이오는 이번 과제를 통해 GT102의 생산공정과 분석법을 고도화하고 비임상 단계의 효능과 안전성을 순차적으로 평가할 계획이다.
EBRI는 DEB 환자에게서 확보한 세포로 제작한 3차원 인공피부모델과 이를 이식한 모델을 이용해 GT102를 독립적으로 평가한다. COL7A1 발현과 피부 기저막대 회복 여부, 피부 구조의 안정성, 상처 치유 등을 주요 지표로 살필 예정이다.
그로젠바이오는 같은 후보물질을 국내와 EBRI에서 각각 평가해 결과의 재현성과 객관성을 확보한다는 계획이다. 연구 데이터는 향후 글로벌 개발전략 수립과 규제기관 협의, 기술이전 논의에 활용한다.
한양대의료원 이현주 교수팀은 국내 DEB 환자 유래 세포 확보와 세포자원 구축을 지원한다. 비임상 결과를 임상적 관점에서 검토하고 초기 임상시험의 대상 환자 특성과 선정 기준, 유효성·안전성 평가변수도 살핀다.
이를 통해 국내 환자 기반 연구와 유럽의 비임상 검증, 초기 임상개발 전략을 하나의 협력체계로 연결한다. 그로젠바이오는 비임상 연구를 마친 뒤 우수의약품 제조·품질관리기준에 따른 생산과 임상개발에 활용할 수 있는 통합 개발자료를 구축할 예정이다.
포미바이러스 벡터는 상대적으로 큰 유전자를 탑재할 수 있다는 점을 활용해 다른 희귀질환으로 연구 범위를 확장한다는 구상이다. GT102는 현재 비임상 개발 단계로 사람을 대상으로 한 유효성과 안전성은 아직 확인되지 않았다.
이의남 그로젠바이오 연구개발 총괄은 “DEB는 환자가 일상에서 반복적인 상처와 통증을 겪지만 치료 선택지가 제한적인 희귀질환”이라며 “EBRI의 비임상 연구 역량과 한양대의료원의 환자·임상 연구 역량을 바탕으로 GT102의 가능성을 객관적으로 검증하고 임상개발로 이어질 근거를 확보하겠다”고 말했다.
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